SUS aplica medicamento para tratar atrofia muscular espinhal em crianças; bebê de 6 meses é beneficiada em Pernambuco

Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde (SUS) realizou a aplicação do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, indicado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), doença rara e degenerativa que afeta a mobilidade e funções vitais de crianças. O remédio foi administrado em duas bebês com menos de seis meses, simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e no Hospital Maria Lucinda, no Recife. A inclusão do Zolgensma no SUS foi viabilizada por um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante, em que o pagamento está condicionado à eficácia do tratamento, o que permitiu a negociação do menor preço global do medicamento.

O caso da bebê pernambucana, natural de São Caetano, no Agreste, exemplifica a importância do diagnóstico precoce e da atuação integrada da equipe médica. Diagnosticada aos três meses, ela recebeu acompanhamento contínuo no serviço de doenças raras do Hospital Maria Lucinda. A aplicação envolveu preparação rigorosa, com suporte multidisciplinar e estrutura segura. A mãe da criança, Aline da Silva Santos, emocionou-se ao relatar a esperança de ver a filha conquistar marcos importantes de desenvolvimento que a doença impede, como andar, falar e respirar normalmente.

A ação é um marco para a saúde pública no Brasil, que se torna o sexto país a oferecer a terapia gênica Zolgensma pelo sistema público. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 crianças nos próximos dois anos. Para isso, as famílias devem procurar um dos 36 centros especializados em doenças raras. O tratamento pode evitar a progressão da AME tipo 1 e, diferentemente de outras terapias disponíveis no SUS, é administrado em dose única. A incorporação dessa terapia representa um avanço na oferta de tratamentos de alta complexidade no país e uma nova esperança para famílias afetadas por essa condição grave.